医学里程碑：CRISPR基因编辑疗法完成首例人类临床试验(2)
健康 | 发布时间：2019-02-26
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摘要：SCD是一种遗传性血液疾病，由球蛋白基因突变导致血红蛋白异常，称为镰状血红蛋白(HbS)。由于血红蛋白异常，红细胞会变得僵硬，堵塞小血管。严重SCD患
SCD是一种遗传性血液疾病，由球蛋白基因突变导致血红蛋白异常，称为镰状血红蛋白(HbS)。由于血红蛋白异常，红细胞会变得僵硬，堵塞小血管。严重SCD患者可出现急性疼痛、急性胸综合征、器官损伤等潜在并发症，包括寿命缩短。
截至目前，被外界称为CRISPR基因编辑领域“三先驱”的CRISPR Therapeutics、Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)和Intellia Therapeutics（NASDAQ:NTLA）中已有两家宣布开展CRISPR基因编辑药物的临床试验。
此前的2018年12月，Editas Medicine也宣布，FDA已批准该公司EDIT-101药物的IND（新药临床试验）申请，验证这款试验型CRISPR基因组编辑药物在治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）方面的临床疗效。Editas及其合作伙伴Allergan当时称，预计将招募10至20名患者参加1/2期开放标签、剂量递增临床试验，以评估EDIT-101的安全性、耐受性和疗效。
Editas Medicine由基因编辑领域权威人物张锋及George M. Church等人于2013年11月联合创办，并于2016年1月成为CRISPR基因编辑领域首家发起IPO的公司。
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